治疗标准
国内推荐用 rhGH 治疗的 ISS 患儿,应满足下列条件:
身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童平均身高 -2 s;
出生时身长、体重处于同胎龄儿的正常范围;
排除了系统性疾病、其他内分泌疾病、营养性疾病、染色体异常、骨骼发育不良、心理情感障碍等其他导致身材矮小的原因;
GH 药物激发试验 GH 峰值 ≥10 μg/L;
起始治疗的年龄为 5 岁。
治疗剂量与方法
参考美国 FDA、EMEA 以及 Lawson Wilkins 儿科内分泌学会的诊疗共识,建议 rhGH 治疗 ISS 剂量为 43~70 μg/(kg·d) 或 0.125~0.2 U/(kg·d)。
重组人生长激素(rhGH)使用方法
每周 6 ~7 天给药方式,于睡前 30 分钟皮下注射。
常用注射部位为大腿中部外侧面,也可选择上臂或腹壁等处。
1 个月内不要在同一部位注射 2 次,两针间距 1.0 cm 左右,以防短期重复注射导致皮下组织变性,影响疗效。
停药指征
关于 ISS 治疗的停药指征目前有不同观点:
疗达到近似成人身高后应停药,即生长速率 < 2 cm/年,和 (或) 男孩骨龄 > 16 岁,女孩骨龄 > 14 岁。
治疗后身高达正常成人身高范围内(>-2 SDS)可终止治疗。
其他因素影响疗程,如家长满意度、经济原因等。